وافقت إدارة الغذاء والدواء يوم الخميس بشكل كامل على عقار الزهايمر Leqembi ، وسط مخاوف بشأن سلامته وتكلفته وإمكانية الوصول إليه.
هذه الخطوة هي المرة الأولى التي يتم فيها منح الموافقة التنظيمية الكاملة لعقار يهدف إلى إبطاء تقدم المرض. الأدوية الأخرى المعتمدة تستهدف أعراضه فقط.
قالت دونا ويلكوك ، مساعدة عميد الطب الحيوي بجامعة كنتاكي: “لا أعتقد أنه يمكننا التقليل من أهمية هذه اللحظة”.
حوالي 6.7 مليون بالغ في سن 65 وما فوق في الولايات المتحدة مصابون بمرض الزهايمر ، وفقًا لجمعية الزهايمر.
يستهدف Leqembi ، من شركة الأدوية اليابانية Eisai وشركة Biogen الأمريكية للأدوية ، نوعًا من البروتين في الدماغ يسمى بيتا أميلويد ، والذي اعتقد العلماء منذ فترة طويلة أنه أحد الأسباب الكامنة وراء مرض الزهايمر.
في المرحلة الثالثة من التجارب السريرية التي شملت 1795 مريضًا يعانون من ضعف إدراكي خفيف أو مرض في مرحلة مبكرة ، تباطأ تطور المرض بنسبة 27٪ خلال فترة 18 شهرًا.
وقال ويلكوك: “بينما لا يزال المرضى يتراجعون عن الدواء ، يتباطأ التراجع”.
قال الدكتور رونالد بيترسن ، طبيب الأعصاب في Mayo Clinic في مدينة روتشستر بولاية مينيسوتا ، في رسالة بالبريد الإلكتروني ، إن Leqembi ليس علاجًا ، ولا يوقف المرض.
وقال “إنها خطوة أولى على أمل المزيد من العلاجات في المستقبل”.
وأشادت جمعية الزهايمر ، التي دعت جهارًا للموافقة على الدواء ، بالقرار.
وقالت جوان بايك ، الرئيسة والمديرة التنفيذية لجمعية الزهايمر ، في بيان إن العلاج يمكن أن “يمنح الأشخاص في المراحل المبكرة من مرض الزهايمر مزيدًا من الوقت للحفاظ على استقلاليتهم والقيام بالأشياء التي يحبونها”.
قال بايك: “هذا يمنح الناس شهورًا أكثر للتعرف على أزواجهم وأطفالهم وأحفادهم”.
كيف يساعد Leqembi مرضى الزهايمر؟
في المرحلة الثالثة من التجربة السريرية ، قاس الباحثون التدهور المعرفي باستخدام مقياس ركز على مدى جودة أداء المرضى في ست فئات: الذاكرة ، والتوجيه ، والحكم وحل المشكلات ، والشؤون المجتمعية ، والمنزل والهوايات ، والعناية الشخصية.
لكل فئة ، تم تصنيف المرضى على مقياس مكون من 5 نقاط: 0 طبيعي ، 0.5 خرف مشكوك فيه و 1 و 2 و 3 مراحل خفيفة ومتوسطة وشديدة من الخرف ، على التوالي.
سجل المرضى في مجموعة الدواء الوهمي ، في المتوسط ، 1.66 على المقياس بعد 18 شهرًا. وسجل أولئك الذين حصلوا على Leqembi ، في المتوسط ، 1.21 ، بفارق 0.45 أو 27٪ معدل تراجع أبطأ.
قال ويلكوك: “من منظور العالم الحقيقي ، من المحتمل أن يعني هذا مزيدًا من الوقت للمريض ليعيش بشكل مستقل ، ويستمتع بهواياته ، وأصدقائه ، ويتمتع بنوعية حياة أفضل”. “الوقت سيحدد كم ، لكن التجربة السريرية أظهرت فائدة كبيرة في أنشطة تدابير الحياة اليومية.”
وقال بيترسن إن الدواء يبدو أنه يبطئ من تراجع المريض لمدة خمسة أشهر.
ومع ذلك ، كان آخرون أقل تفاؤلاً بشأن مزايا Leqembi.
قال الدكتور ألبرتو إسباي ، طبيب أعصاب في كلية الطب بجامعة سينسيناتي ، إن نسبة التباطؤ البالغة 27٪ في تطور المرض تقع دون عتبة ما يمكن أن يكون “ملحوظًا” للمريض.
قال إسباي ، الذي قدم التماسًا في يونيو يدعو إلى عدم الحصول على الموافقة الكاملة لعلاج مرض الزهايمر: “احتمالات حدوث تورم ونزيف في المخ أعلى بكثير من أي تحسن فعلي”.
في موافقتها ، أدرجت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية أقوى ملصق تحذيري لها – يسمى تحذير محاصر – حول هذه الآثار الجانبية المعينة ، مشيرة إلى أنها يمكن أن تؤدي إلى نوبات صرع وموت.
حوالي 12.6 ٪ من المرضى الذين عولجوا مع Leqembi في التجربة أصيبوا بتورم في الدماغ ، مقارنة بـ 1.7 ٪ من أولئك في مجموعة الدواء الوهمي. عانى 17٪ من مجموعة Leqembi من نزيف في المخ ، مقارنة بـ 9٪ في مجموعة الدواء الوهمي. يظهر التأثير الجانبي أيضًا مع دواء آخر لمرض الزهايمر ، Biogen’s Aduhelm ، والذي يعمل أيضًا عن طريق استهداف الأميلويد في الدماغ.
كما تم ربط ثلاث وفيات بالعقار في التجارب السريرية.
قال بيترسن إنه في حوالي 75٪ من الأشخاص ، لم تسبب الآثار الجانبية للدماغ ، والتي تم اكتشافها في فحوصات التصوير بالرنين المغناطيسي ، أي أعراض.
من سيكون قادرًا على الحصول على Leqembi؟
تمت الموافقة على Leqembi للأشخاص الذين يعانون من ضعف إدراكي خفيف أو مرض الزهايمر في مراحله المبكرة.
يتم إعطاء الدواء عن طريق الوريد كل أسبوعين ، مما يعني أن المرضى سيحتاجون إلى الذهاب إلى المستشفى أو العيادة من أجل التسريب.
بالإضافة إلى ذلك ، توصي المائدة المستديرة لخبراء مرض الزهايمر المرضى بإجراء فحوصات دورية للدماغ لمراقبة أي آثار جانبية.
سوف تحمل Leqembi قائمة سعر 26500 دولار في السنة.
في يونيو ، قالت مراكز الرعاية الطبية والخدمات الطبية إنها تخطط لتوفير تغطية لـ Leqembi والأدوية الأخرى في فئتها ، بشرط الحصول على موافقة كاملة من إدارة الغذاء والدواء. ومع ذلك ، قالت الوكالة إنها ستفوض الأطباء بجمع بيانات أداء العالم الحقيقي عن هذه الأدوية من خلال قاعدة بيانات حكومية. هذا يعني أن الأطباء الراغبين في جمع هذه البيانات هم وحدهم القادرون على وصف Leqembi.
قال توماس فيليبسون ، الخبير الاقتصادي الذي عمل كمستشار اقتصادي أول لكل من إدارة الغذاء والدواء (FDA) و CMS في عهد الرئيس السابق جورج دبليو بوش ، إن القاعدة تعني أن بعض المرضى ما زالوا غير قادرين على تحمل تكاليف Leqembi.
قال فيليبسون: “سيحد ذلك إلى حد ما ، لكنه لن يحد بقدر ما تفعله CMS للفصل بأكمله حاليًا” ، في إشارة إلى القيود التي فرضتها الوكالة على الأدوية التي تم منحها نسخة سريعة من الموافقة ، أيضًا المعروفة باسم الموافقة المعجلة. من أجل الحصول على تغطية لأدوية الموافقة السريعة ، يجب تسجيل المرضى في تجربة سريرية.
تم منح Leqembi في البداية موافقة سريعة في يناير ، قبل أن تتاح لـ FDA الوقت لمراجعة نتائج المرحلة الثالثة من التجارب السريرية.
في يونيو ، صوتت لجنة استشارية مستقلة تابعة لإدارة الغذاء والدواء بالإجماع على أن البيانات من التجربة أظهرت أن Leqembi قدمت فائدة لمرضى الزهايمر ، وأوصت الوكالة بمنحها الموافقة الكاملة.
قال فيليبسون ، وهو الآن أستاذ في كلية هاريس للسياسة العامة بجامعة شيكاغو ، إن موافقة Leqembi مهمة للمرضى ونظام الرعاية الصحية. شارك في تأليف بحث في يونيو وجد أن تأخير تغطية Leqembi وأدوية أخرى في فئته قد يكلف الولايات المتحدة أكثر من 500 مليار دولار.
قفزت الموافقة الكاملة لـ Leqembi على موافقة Aduhelm من Biogen ، والتي تم منحها موافقة سريعة في عام 2021.
جاءت هذه الموافقة على الرغم من اكتشاف لجنة استشارية لإدارة الغذاء والدواء أن العقار من غير المرجح أن يعمل. في وقت لاحق ، وجد تحقيق أجراه الكونغرس لمدة 18 شهرًا أن إدارة الغذاء والدواء فشلت في الالتزام بمعاييرها الخاصة وأن موافقتها على Aduhelm كانت “مليئة بالمخالفات” ، مما وضع الوكالة تحت مزيد من التدقيق.
كلفت Aduhelm في البداية 56000 دولار في السنة ، مما يهدد برفع أقساط الرعاية الطبية ، قبل أن تقرر الشركة خفض هذا الإجمالي إلى النصف. بالموافقة السريعة فقط ، لا يغطي الميديكير الدواء إلا إذا تم تسجيل الأشخاص في تجربة إكلينيكية.
لم يتم تحديد تاريخ متى يمكن أن تتخذ إدارة الغذاء والدواء قرارًا بشأن موافقة Aduhelm الكاملة.
يتبع ان بي سي هيلث على تويتر & فيسبوك.
اكتشاف المزيد من ينبوع المعرفة
اشترك للحصول على أحدث التدوينات المرسلة إلى بريدك الإلكتروني.